Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna han descubierto una de las herramientas más afiladas de la tecnología genética: las tijeras genéticas CRISPR/Cas9. Utilizándolas, los investigadores pueden cambiar el ADN de animales, plantas y microorganismos con una precisión extremadamente alta. Esta tecnología ha tenido un impacto revolucionario en las ciencias de la vida, está contribuyendo a nuevas terapias contra el cáncer y puede hacer realidad el sueño de curar enfermedades hereditarias.
Los investigadores necesitan modificar los genes en las células para averiguar sobre el funcionamiento interno de la vida. Esto solía ser un trabajo lento, difícil y a veces imposible. Usando las tijeras genéticas CRISPR/Cas9, ahora es posible cambiar el código de la vida en el transcurso de unas semanas.
«Hay un enorme poder en esta herramienta genética, que nos afecta a todos. No sólo ha revolucionado la ciencia básica, sino que también ha dado lugar a cultivos innovadores y conducirá a nuevos tratamientos médicos innovadores», dice Claes Gustafsson, presidente del Comité Nobel de Química.
Como tantas veces en la ciencia, el descubrimiento de estas tijeras genéticas fue inesperado. Durante los estudios de Emmanuelle Charpentier sobre Streptococcus pyogenes, una de las bacterias que causan más daño a la humanidad, descubrió una molécula desconocida, el tracrRNA. Su trabajo demostró que el tracrRNA es parte del antiguo sistema inmunológico de las bacterias, CRISPR/Cas, que desarma los virus cortando su ADN.
Charpentier publicó su descubrimiento en 2011. Ese mismo año, inició una colaboración con Jennifer Doudna, una bioquímica experimentada con un vasto conocimiento del ARN. Juntas, lograron recrear las tijeras genéticas de la bacteria en un tubo de ensayo y simplificar los componentes moleculares de las tijeras para que fueran más fáciles de usar.
En un experimento histórico, reprogramaron las tijeras genéticas. En su forma natural, las tijeras reconocen el ADN de los virus, pero Charpentier y Doudna demostraron que podían ser controladas para que pudieran cortar cualquier molécula de ADN en un sitio predeterminado. Donde se corta el ADN es fácil reescribir el código de la vida.
Desde que Charpentier y Doudna descubrieron las tijeras genéticas CRISPR/Cas9 en 2012, su uso ha explotado. Esta herramienta ha contribuido a muchos descubrimientos importantes en la investigación básica, y los investigadores de plantas han sido capaces de desarrollar cultivos que resisten el moho, las plagas y la sequía. En medicina, los ensayos clínicos de nuevas terapias oncológicas están en marcha, y el sueño de poder curar enfermedades hereditarias está a punto de hacerse realidad. Estas tijeras genéticas han llevado las ciencias de la vida a un nuevo estadio y, en muchos sentidos, están aportando el mayor beneficio a la humanidad.
Emmanuelle Charpentier, nacida en 1968 en Juvisy-sur-Orge, Francia. Ph.D. 1995 por el Institut Pasteur, París, Francia. Director de la Unidad Max Planck para la Ciencia de patógenos, Berlín, Alemania.
Jennifer A. Doudna, nacida en 1964 en Washington, D.C. Ph.D. 1989 de la Escuela de Medicina de Harvard, Boston, EE. UU. Profesora de la Universidad de California, Berkeley, EE.UU. e Investigadora, Instituto Médico Howard Hughes.
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